——聚焦進(jìn)博 | 羅氏制藥中國(guó)攜手社會(huì)各界為SMA患者家庭打造全方位支持體系——

　　(中國(guó)，上海——2022年11月7日)有這樣一群“超級(jí)媽媽”：她們?cè)诟髯缘谋韭毠ぷ髦腥�力奮斗，也悉心學(xué)習(xí)并掌握著醫(yī)護(hù)般嫻熟的照護(hù)能力;她們對(duì)孩子有潺潺如水的愛(ài)與溫柔，也在重大抉擇時(shí)有著超乎常人的果敢決然;她們是維系家庭負(fù)重前行的砥柱，更是照亮孩子們多舛人生的星光。只是，這些猶如超級(jí)英雄般擁有“無(wú)限能力”的媽媽們并非天生如此。因?yàn)楹⒆宇净家环N名為脊髓性肌萎縮癥(SMA)的罕見(jiàn)病，她們無(wú)奈過(guò)、茫然過(guò)，卻又相互鼓舞，義無(wú)反顧。

　　罕見(jiàn)病患者們自身的命運(yùn)亟待關(guān)注，而這些默默承擔(dān)、負(fù)重前行的“超級(jí)媽媽”們也同樣值得被看見(jiàn)。在第五屆中國(guó)國(guó)際進(jìn)口博覽會(huì)(以下簡(jiǎn)稱(chēng)“進(jìn)博會(huì)”)上，羅氏制藥中國(guó)攜手生態(tài)圈伙伴，共同啟動(dòng)了“撐啟未來(lái)——SMA超級(jí)媽媽全維支撐計(jì)劃”。項(xiàng)目聚焦SMA群體的未盡之需，以“超級(jí)媽媽”為圓心，輻射患者、家庭和整個(gè)社會(huì)，希望凝聚各界力量，打造集“篩、診、治、保”一體化、全方位的SMA支持體系，助力更多SMA患者及其家庭回歸正常生活。

　　“撐啟未來(lái)——SMA超級(jí)媽媽全維支撐計(jì)劃”啟動(dòng)儀式

　　為愛(ài)而來(lái)，聚焦“超級(jí)媽媽”

　　“媽媽的潛能，有邊界嗎?”一部由SMA患兒母親視角出發(fā)的微紀(jì)錄片由此發(fā)問(wèn)，正式拉開(kāi)了啟動(dòng)會(huì)的序幕。鏡頭記錄下了兩位SMA患兒“超級(jí)媽媽”與她們家庭是如何接受命運(yùn)萬(wàn)分之一幾率的“玩笑”，又是如何在堅(jiān)守后迎來(lái)曙光。

　　“我們或許都曾痛苦于上蒼的不公，也曾為孩子的不幸而崩潰。但相同的是，我們都最終選擇堅(jiān)決地陪孩子們走下去，即便這是一條注定艱辛的路。所謂‘超級(jí)媽媽’，就是為了孩子而成為更強(qiáng)大的自己，拼盡全力、從不放棄。”作為記錄片“主角”之一的湯圓媽媽親臨現(xiàn)場(chǎng)，她談道，“希望有更多人可以關(guān)注到SMA這個(gè)疾病，關(guān)注到所有SMA群體，因?yàn)橛心銈兊闹С�，才能撐啟更多家庭的未�?lái)。”

SMA超級(jí)媽媽代表致辭

　　事實(shí)上，湯圓媽媽的故事還映射著千萬(wàn)擁有相似命運(yùn)的家庭。作為一種可致殘、致死的罕見(jiàn)神經(jīng)疾病，SMA在新生兒中的發(fā)病率約為1/10000*1，每年國(guó)內(nèi)新增約1000例*2，是導(dǎo)致嬰兒死亡的最常見(jiàn)遺傳疾病之一*3。隨著病情的進(jìn)展，肌無(wú)力可進(jìn)一步導(dǎo)致骨骼系統(tǒng)、呼吸系統(tǒng)、消化系統(tǒng)及其他系統(tǒng)異常。如不進(jìn)行有效治療，80%SMA重癥患兒會(huì)在一歲內(nèi)因呼吸衰竭而失去寶貴生命，鮮有患兒存活超過(guò)兩歲*4。

　　此外，相較于兒童患者，有相當(dāng)比例的SMA患者在青少年或成年期發(fā)病，但由于起病隱匿，癥狀易與其他神經(jīng)肌肉疾病混淆，患者在確診時(shí)往往已經(jīng)歷漫長(zhǎng)病程，且多伴有復(fù)雜的脊柱畸形。

　　從“欣”出發(fā)，攜手撐啟未來(lái)

　　“近年來(lái)，得益于國(guó)家政策的支持和創(chuàng)新藥物可及性的提升，罕見(jiàn)病也進(jìn)入了新時(shí)代，有了革命性的進(jìn)步。此前，SMA患者和家庭面臨無(wú)藥可醫(yī)的困境，但隨著SMA診療事業(yè)的發(fā)展，像利司撲蘭這樣的口服創(chuàng)新藥物得以加速進(jìn)入中國(guó)，SMA患者已經(jīng)從多年前的無(wú)藥可醫(yī)到現(xiàn)在有了多樣化的治療方案選擇。”中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)會(huì)分會(huì)罕見(jiàn)病學(xué)組組長(zhǎng)、復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師王藝教授談到，“有了藥物之后，患者和家庭還需要更多關(guān)愛(ài)和支持，幫助他們不斷提升治療依從性和居家管理的水平。”

　　“SMA領(lǐng)域的發(fā)展也指引了罕見(jiàn)病整體未來(lái)發(fā)展的方向。我們很欣喜地看到羅氏發(fā)起‘超級(jí)媽媽’這個(gè)患者關(guān)愛(ài)項(xiàng)目，也期待這個(gè)項(xiàng)目能為SMA患者家庭帶來(lái)更系統(tǒng)、全面的支持，幫助提升患者生存質(zhì)量。” 王藝教授繼續(xù)強(qiáng)調(diào)。

中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)會(huì)分會(huì)罕見(jiàn)病學(xué)組組長(zhǎng)、復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師 王藝教授致辭

　　隨著罕見(jiàn)病創(chuàng)新治療藥物選擇的增多，罕見(jiàn)病診療協(xié)作機(jī)制的穩(wěn)步發(fā)展，篩、診、治、保等多個(gè)環(huán)節(jié)正慢慢被貫通。然而，SMA家庭仍存在諸多現(xiàn)實(shí)難題，著眼于未盡之需，更多的努力正在被付諸。此次項(xiàng)目的初心，就是希望能覆蓋SMA疾病共同體，讓每個(gè)囿于困境的個(gè)體都能得到切實(shí)的幫助和關(guān)愛(ài)。

　　各方助力，守護(hù)每一個(gè)特別的人生

　　“作為長(zhǎng)期服務(wù)于SMA患者和家庭的社會(huì)組織，我們深知SMA父母——患兒背后‘超級(jí)英雄’們的艱辛與不易，身心負(fù)累的他們也亟需各界的支撐與守護(hù)。”美兒SMA關(guān)愛(ài)中心執(zhí)行總監(jiān)邢煥萍談到，“美兒SMA關(guān)愛(ài)中心將與項(xiàng)目同行，通過(guò)開(kāi)展患者關(guān)愛(ài)、大眾早篩、疾病科普、社會(huì)倡導(dǎo)等行動(dòng)，以本次活動(dòng)作為起點(diǎn)，讓全社會(huì)更加關(guān)注SMA社區(qū)，也期待更多同仁加入‘超級(jí)媽媽全維支持計(jì)劃’，幫助更多的SMA家庭。”

　　“羅氏始終積極響應(yīng)國(guó)家號(hào)召，在SMA等罕見(jiàn)病領(lǐng)域不斷按下‘加速鍵’。利司撲蘭從2020年首次亮相進(jìn)博，到去年加速獲批上市，不斷刷新的‘中國(guó)身份’也是羅氏以最大的努力與誠(chéng)意惠及中國(guó)患者的一個(gè)絕佳印證。”羅氏制藥中國(guó)客戶交互業(yè)務(wù)模式特藥領(lǐng)域負(fù)責(zé)人陳少峰談到，“今年，我們攜手生態(tài)圈伙伴，啟動(dòng)‘撐啟未來(lái)——SMA超級(jí)媽媽全維支撐計(jì)劃’，為患者和他們的家庭提供全方位立體化的守護(hù)。未來(lái)，我們還將進(jìn)一步集合自身優(yōu)勢(shì)資源，與多方緊密協(xié)作，聚焦未盡之需，探索成功經(jīng)驗(yàn)，助益更多患者與家庭‘腳下有路，心中有光’。”

　　陳少峰表示：“在神經(jīng)系統(tǒng)疾病領(lǐng)域里，還有諸多像SMA這樣復(fù)雜程度高、攻克難度大的疾病在威脅著人類(lèi)健康，秉承‘先患者之需而行’的理念，我們將始終深耕神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域，致力于開(kāi)發(fā)多樣化的創(chuàng)新管線，守護(hù)每一個(gè)特別的人生。”

羅氏制藥中國(guó)客戶交互業(yè)務(wù)模式特藥領(lǐng)域負(fù)責(zé)人 陳少峰先生致辭

　　關(guān)于羅氏制藥中國(guó)

　　羅氏是一家全球領(lǐng)先的生物技術(shù)企業(yè)，總部在瑞士，擁有125余年悠久歷史。結(jié)合制藥和診斷兩大領(lǐng)域的獨(dú)特優(yōu)勢(shì)，我們致力于通過(guò)個(gè)體化醫(yī)療推動(dòng)科學(xué)進(jìn)步，改善人類(lèi)生活。羅氏制藥中國(guó)成立于1994年，作為第一家入駐上海張江高科技園區(qū)的跨國(guó)企業(yè)，羅氏制藥是抗腫瘤、抗感染、移植、風(fēng)濕免疫、神經(jīng)科學(xué)等關(guān)鍵領(lǐng)域的市場(chǎng)領(lǐng)導(dǎo)者。目前，羅氏制藥在華擁有24款產(chǎn)品，覆蓋8大治療領(lǐng)域。在大型跨國(guó)藥企中，羅氏率先在華建成并不斷升級(jí)和完善，包括研究、開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)、營(yíng)銷(xiāo)等環(huán)節(jié)在內(nèi)的完整醫(yī)藥價(jià)值產(chǎn)業(yè)鏈。同時(shí)，羅氏還與政府、醫(yī)療機(jī)構(gòu)以及非政府組織等社會(huì)各界多方攜手，共同探索創(chuàng)新的合作模式，通過(guò)一系列有影響力和可持續(xù)的舉措惠及更多的中國(guó)患者。

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　　*1王文俏, 毛姍姍, and 馬鳴. "脊髓性肌萎縮癥患兒營(yíng)養(yǎng)管理研究進(jìn)展." 臨床兒科雜志 40.3 (2022): 235-240.

　　*2國(guó)家統(tǒng)計(jì)局. 2021年國(guó)民經(jīng)濟(jì)和社會(huì)發(fā)展統(tǒng)計(jì)公報(bào)[EB/OL]. http://www.stats.gov.cn/tjsj/zxfb/202202/t20220227_1827960.html, 2022-10-25.

　　*3Cure SMA. About SMA. 2018. Available from: http://www.curesma.org/sma/about-sma/.Accessed March 2019

　　*4國(guó)家衛(wèi)生健康委辦公廳. 罕見(jiàn)病診療指南(2019年版)[Z].2019-02-27